格隆匯2月19日|國際權威學術期刊《Nature》19日凌晨在線發表一項重磅成果,為以自閉癥為代表的神經發育性疾病的基因治療帶來突破性進展,這項研究通過構建人源化的突變小鼠模型,驗證了腦內精準基因編輯的可行性,同時研究進一步證明該技術具備跨物種應用的可行性,為后續臨床試驗積累了充足的前期數據。上述研究由上海交通大學醫學院附屬新華醫院發育行為兒童保健科及教育部-上海市環境與兒童健康重點實驗室教授李斐、副研究員楊侃團隊,與上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍教授團隊、復旦大學腦科學轉化研究院研究員程田林團隊和中國科學院分子細胞科學卓越創新中心李勁松院士團隊通力合作完成。










